“痛苦的疾病让我想砍掉我的四肢——现在NHS已经取消了药物治疗。”

由于担心副作用，一家大型制药公司决定撤回一种镰状细胞药丸，这让英国1.7万名患者中的许多人感到沮丧。

五月份，镰状细胞药物voxelotor被英国国家医疗服务体系批准使用，但上个月辉瑞公司将其从分销中移除。在此之前，英国药品和保健产品监管局（MHRA）的一项审查显示，另一种药物crizanlizumab的潜在益处没有超过其风险，该药物于今年1月被下架。

现在，英国许多镰状细胞病患者——他们觉得治疗选择极其有限——已经失去了希望。镰状细胞专科医生Steven Okoli说：“选择非常有限。问题是多年来什么都没做，现在我们有两种药物已经从市场上撤下了。因为我们得到的太少了，它会产生巨大的影响。”

镰状细胞病导致红细胞呈异常的新月形，这阻碍了血液在身体周围的自由流动，并可能导致血管阻塞。这被称为危机——持续数天或数周——会引起剧烈的疼痛，并可能危及生命。

镰状细胞患者和母亲Oyesola Oni依靠定期交换输血来治疗她的疾病（图片来源：Paul David Drabble)

这是一种遗传性疾病，主要发生在非洲或加勒比血统的人身上，但也影响中东、地中海、中南美洲和亚洲血统的人，全世界约有1亿人患有镰状细胞特征。这是指某人从父母那里继承了一个有缺陷的血红蛋白基因。在英国，每年大约有300名婴儿出生时患有镰状细胞病。

尽管有危及生命的并发症的风险，镰状细胞只得到囊性纤维化（另一种遗传性疾病）研究经费的一小部分。根据全球健康论坛的说法，CF主要影响白人，比镰状细胞病的发病率低10到50倍。

镰状细胞患者依赖于定期的交换输血（EBT），在这个过程中，患者的镰状细胞被捐赠者的健康红细胞所取代。每四到八周定期进行一次ebt可以减少中风等并发症的发生，这就是为什么健康的英国黑人献血对镰状细胞病患者的生存至关重要。

英国国家医疗服务体系血液和移植部的一位发言人警告说，献血面临“持续的挑战”：“我们需要更多的黑人血统的人来献血，这样我们才能为医院提供合适的血液来治疗镰状细胞病患者。”我们目前只能提供50%的合适血型，其余的需要用O型阴性血——通用型血来代替。

“这在临床上是安全的，但如果用正确的血型治疗，人们会有更好的结果。现在急需Ro血型的献血者。只有2%的献血者是Ro型血。Ro经常被用来拯救患有罕见血液疾病镰状细胞病的人。黑人中Ro血的比例是白人的十倍。”研究经费的缺乏，加上献血者的短缺，给患者造成了绝望的局面。

在黑人历史月期间，血液病学家威尔·阿托耶比医生将血液短缺称为全国“紧急情况”。“几个月来，我们一直处于安珀警戒状态。这是一个紧急情况，我们都在如何优化可用血液的严格指导下，”牛津大学医院的阿托耶比博士说。“如果你是黑人，你的血液对镰状细胞病患者来说真的很珍贵，与其他种族的人相比，你的血液更有可能兼容。”

31岁的南伦敦特许测量师、镰状细胞病倡导者帕特里什·泽亚（patriish Zea）今年6月开始服用voxelotor，以帮助控制自己的镰状细胞病。Voxelotor减少镰状细胞和红细胞损伤。这种药物意味着帕特里什不再接受交换输血，但当辉瑞公司上个月突然停止使用这种药物时，她被疼痛所吞噬。

帕特里什解释说：“停药后的48小时内，我不得不叫救护车，这是我很长时间以来遇到的最严重的危机之一。我的胸，我的背，我的腿——这是一种你永远不想经历的疼痛。我不希望这种事发生在任何人身上。这几乎是不人道的。我甚至不能说话，甚至不能移动。这比多处骨折还要严重。生过孩子的镰状细胞患者说这比生孩子还糟糕。”

当帕特里什听说药物被停药时，她抽泣着说，这让她更自由地离开了医院，因为她接受的输血次数从每五周一次减少到零。“接到电话后，我崩溃了。我不想撒谎。我有点崩溃——我哭了，因为我想，‘我的计划被毁了。“我有自己的计划——我想有自己的时间。我在电话里对护士哭了，因为我在想，‘我该怎么办？’”她说。

帕特里什使用了最近批准的voxelotor药物，并在停药后住院（图片:菲利普•科伯恩)

帕特里什热衷于为镰状细胞病开展运动，并对所面临的困难持开放态度（图片:Patrish玉蜀黍属)

“我很震惊。这是今年第二种被批准的治疗镰状细胞的药物。我觉得这是个玩笑，是个玩笑，对吧？我们（镰状细胞患者）没有受到重视……我只是想知道这种情况是否会发生在其他慢性疾病中，是否会发生类似的情况，即两种药物在同一年内被停药？当这种情况几乎没有任何治疗选择时。”

尽管Patrish对护理人员在她危急时的护理表示赞赏，但她说，尽管NICE的指导方针规定镰状细胞患者必须在到达后30分钟内接受止痛治疗，但她不得不在医院忍受着剧痛等了四个小时才得到止痛药。

她说：“对我来说，疼痛又回到了9级（满分10分）……这是一种折磨。”太多了，让人筋疲力尽，这是不对的。四个小时!我认为，这种拖延也是导致危机进一步恶化的原因之一。一旦我进了病房，我会说我的情绪更稳定了，但仍然很焦虑。”

她说，突然停用两种镰状细胞药物也增加了她的焦虑，并补充说：“这对你的精神健康造成了损害。”Voxelotor给了Patrish更多的独立性，但她确实遭受了副作用，比如肺部积液损害了器官。她说：“从7月份开始，我就一直说我无法呼吸，你知道，呼吸困难，胸闷。”她补充说，如果这种情况持续下去，医生建议她去急诊室。

镰状细胞患者Patrish Zea在经历了“比分娩更严重”的痛苦后，在救护车上（图片:Patrish玉蜀黍属)

慈善机构Sickle Teller的创始人patriish Zea在一次活动中提高人们对镰状细胞病的认识（图片:Patrish玉蜀黍属)

这是帕特里什经历的第二次毒品恐慌。在2018年服用羟脲后，帕特里什几乎失去了行走的能力。羟脲最初是一种癌症药物，也被开给镰状细胞患者，以减少痛苦的危机。她小腿的血流量减少，脚肿得“像个气球”，不得不在医院住了整整一个月。

帕特里什经历了几个月的物理治疗，以学习如何再次走路，并在医院进进出出了三年，因为最初的腿部问题引发了几次镰状细胞危机。作为镰状细胞协会青年项目伦敦西南地区的首席导师，她帮助患有这种疾病的年轻人过上充实的生活。她也是Sickle Teller的创始人，这是一个提高人们对镰状细胞病认识的慈善机构。她现在正专注于改变生活方式，比如通过食用丰尼奥谷物来代替大米，使饮食更具碱性，避免无籽水果，吃西葫芦和浆果来控制镰状细胞。

41岁的Oyesola Oni是一个孩子的母亲，来自诺丁汉，她称自己是镰状细胞“战士”。她说：“有些日子我不能陪在女儿身边。也许我在医院里，或者我病得太重了，不能去她的学校。”Oyesola通过她的社交媒体页面镰状细胞康沃斯（sickle cell Convos）为镰状细胞患者辩护，她描述了一场危机带来的极度痛苦，这使得药物治疗对改善镰状细胞患者的生活质量至关重要。她说：“就像有人踩在我身上，打我，一辆车从我身上碾过，感觉就像你的骨头被压碎了。

Oyesola展示了她的NHS镰状细胞卡，上面解释了镰状细胞患者需要在医院进行紧急护理（图片来源：Paul David Drabble)

“有时它太严重了，我真的哭了，我想砍掉我的四肢。就那么糟糕。痛苦是如此之大。我希望我当时没有腿，因为疼得太厉害了。我真的无法描述，因为一切都同时发生。有人踩在你身上，有人拿刀捅你，一切都很紧张……你可能无法正常呼吸。例如，当你的肋骨受伤时，你害怕得不敢呼吸，因为你每呼吸一次，你的肋骨都很疼。有时候我一个人坐着，我的脊椎和背部就会感到一阵剧痛。”

镰状细胞病人Oyesola Oni在医院接受献血者的血液（图片:Oyesola意见)

来自诺丁汉的Oyesola Oni说，她对voxelotor药物的退出感到“震惊”（图片来源：Paul David Drabble)

她被voxelotor退出的消息震惊了，她补充说：“我刚看到那封邮件，我很震惊。“我知道有人使用它，这是他们的生命线。我只是在想‘他们接下来会做什么？’这些人是最常见的药物不起作用的人，这就是为什么他们服用了伏西洛特，现在已经停药了。”尽管试图给他们一个积极的信息，Oyseola担心年轻患者的未来。她说：“当你有一种药物通过了快速审批，突然他们就撤回了它，希望就破灭了。”

镰状细胞Convos的创始人Oyesola和她17岁的女儿Adeola（图片:Oyesola意见)

47岁的史蒂文·奥科利博士是英国国民保健服务信托帝国学院的镰状细胞顾问，他对此表示赞同。谈到停药，他告诉《镜报》：“这让我很震惊。就在前一天晚上，我们得到了药物被停药的消息，第二天就发生了。一些病人对这种情况感到不安。他们有一种对他们有效的药物，但这种药物已经被拿走了。一种药物在得到NICE的委托后被撤回是非常不寻常的。

“两名患者在一年内停药是闻所未闻的，而且这是一群已经有有限治疗选择的患者。所以这对病人来说是毁灭性的。voxelotor的问题是，在一小部分患者中，该公司发现疼痛性血管闭塞危机的发生率增加了——这些痛苦的危机使我们的许多患者住院，也显示出越来越多的患者不幸死于该药。这让人心痛……对那些正在服用药物的病人来说，对他们的家人来说，对我们这些临床医生来说，这都很困难。”

哈默史密斯医院的Steven Okoli医生解释镰状细胞的情况（图片:蒂姆·安德森)

另一个挫折是很少有患者同意参加临床试验。“许多患者现在对参与临床试验非常担心，特别是在voxelotor发生的情况下，”Okoli博士补充说。当被要求解释为什么撤回voxelotor时，辉瑞的一位发言人说：“患者的安全和健康对辉瑞至关重要，虽然我们对不得不做出这一决定深感悲痛，但我们相信这一行动符合患者安全的最佳利益。”

“辉瑞的决定是基于临床数据和现实世界的证据，现在表明voxelotor在批准的镰状细胞患者群体中的总体益处不再超过风险。辉瑞正在研究镰状细胞疗法。辉瑞致力于SCD社区，我们将继续坚定不移地致力于镰状细胞研究，以推进护理和解决这一重大未满足的医疗需求为目标。”